Την εμπορική συνεργασία με την Amicus Therapeutics ανακοίνωσε η Genesis
Pharma για τη διάθεση της μιγαλαστάτης στην Ελλάδα, την Κύπρο, τη Ρουμανία και
τη Βουλγαρία, την πρώτη από του στόματος χορηγούμενη θεραπεία και το πρώτο
φάρμακο ιατρικής ακριβείας για τη νόσο του Fabry.
Η φαρμακευτική εταιρεία GENESIS Pharma, που
δραστηριοποιείται στην ευρύτερη περιοχή της Νοτιοανατολικής Ευρώπης,
ανακοινώνει ότι η διεθνής φαρμακευτική εταιρεία βιοτεχνολογίας Amicus
Therapeutics, που δραστηριοποιείται στο πεδίο των σπάνιων και ορφανών
νοσημάτων, της παραχωρεί τα αποκλειστικά εμπορικά δικαιώματα της μιγαλαστάτης
στην Ελλάδα, την Κύπρο, τη Ρουμανία και τη Βουλγαρία.
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή έδωσε έγκριση για τη μιγαλαστάτη τον Μάιο του 2016.
Βάσει της συμφωνίας, η GENESIS Pharma θα είναι υπεύθυνη για τις πωλήσεις, το
marketing, τις ιατρικές και κανονιστικές υποθέσεις, καθώς και την τιμολόγηση
και αποζημίωση της μιγαλαστάτης στις προαναφερθείσες αγορές.
«Η διεύρυνση του δικτύου των διεθνών συνεργατών μας με την προσθήκη μίας
εταιρείας τόσο καινοτόμου και αφοσιωμένης στην αποστολή της όσο η Amicus
Therapeutics, είναι χαρά και τιμή για εμάς. Η ενίσχυση των συνεργασιών μας
αποτελεί ένα σταθερό στρατηγικό στόχο, καθώς μας επιτρέπει να διασφαλίζουμε την
πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες, ιδιαίτερα σε δύσκολα θεραπευτικά
πεδία όπου υπάρχουν θεραπευτικά κενά» όπως τονίζει ο διευθύνων σύμβουλος
της GENESIS Pharma, κος Κωνσταντίνος Ευριπίδης, υπογραμμίζοντας
πως «Σε αυτό το πλαίσιο, τα σπάνια νοσήματα είναι μια από τις πρώτες μας
προτεραιότητες, καθώς πρόκειται για ένα πεδίο στο οποίο η ιατρική καινοτομία
μπορεί να προσφέρει ουσιαστικό όφελος στη ζωή των ασθενών. Με την κυκλοφορία
της, η μιγαλαστάτη θα προστεθεί στο ευρύ χαρτοφυλάκιο θεραπειών που διαθέτουμε
για σπάνια νοσήματα, το οποίο περιλαμβάνει σήμερα θεραπείες στους τομείς της
αιματολογίας, της ογκολογίας και της νευρολογίας».
Φάρμακο ιατρικής ακρίβειας
Η μιγαλαστάτη, μία από του στόματος χορηγούμενη, μοριακή συνοδός
αναδίπλωσης, είναι η πρώτη από του στόματος θεραπεία, καθώς και το πρώτο
φάρμακο ιατρικής ακριβείας για τη νόσο του Fabry. Στην Ευρώπη, η μιγαλαστάτη
είναι εγκεκριμένη ως θεραπεία πρώτης γραμμής για τη μακροχρόνια θεραπευτική
αντιμετώπιση ενηλίκων και εφήβων ηλικίας 16 ετών και άνω με επιβεβαιωμένη
διάγνωση νόσου του Fabry (ανεπάρκεια της α-γαλακτοσιδάσης A), οι οποίοι έχουν
μία μετάλλαξη επιδεκτική θεραπείας.
Το εύρος της ένδειξης περιλαμβάνει 313 μεταλλάξεις που προκαλούν νόσο του
Fabry, οι οποίες εκτιμάται ότι αντιπροσωπεύουν το 35% έως 50% όλων των ασθενών
με νόσο του Fabry.
«Είμαστε πολύ χαρούμενοι που συνεργαζόμαστε με την GENESIS Pharma για τη
διάθεση της μιγαλαστάτης στην Ελλάδα, την Κύπρο, τη Ρουμανία και τη Βουλγαρία»
ανέφερε ο Bradley L Campbell, President & Chief Operating Officer της
Amicus Therapeutics. «Μέσα από αυτή τη συνεργασία, μας δίνεται η δυνατότητα να
υποστηρίξουμε τους ασθενείς που ζουν με τη νόσο του Fabry στις χώρες αυτές,
συνδυάζοντας την πρωτοπορία της Amicus στον τομέα των σπάνιων και ορφανών
παθήσεων και την εκτεταμένη εμπειρία της GENESIS Pharma».
Μιγαλαστάση και μεταλλάξεις επιδεκτικές θεραπείας
Η μιγαλαστάτη είναι η πρώτη στην κατηγορία της θεραπεία με μοριακούς
συνοδούς αναδίπλωσης. Έχει εγκριθεί στην ΕΕ ως μονοθεραπεία για τη νόσο του
Fabry σε ασθενείς με μεταλλάξεις επιδεκτικές θεραπείας. Η μιγαλαστάτη δρα
σταθεροποιώντας το δυσλειτουργικό ένζυμο του ίδιου του οργανισμού. Έτσι μπορεί
να αποδομήσει τις εναποθέσεις γλυκοσφιγγολιπιδίων σε ασθενείς με μεταλλάξεις
επιδεκτικές στη θεραπεία. Μία in vitro εξέταση (Εξέταση Ανταποκρισιμότητας στη
Μιγαλαστάτη) χρησιμοποιήθηκε για την ταξινόμηση πάνω από 800 γνωστών
μεταλλάξεων του γονιδίου GLA ως «επιδεκτικές» ή «μη επιδεκτικές» στη θεραπεία
με μιγαλαστάτη. Η τρέχουσα επισήμανση περιλαμβάνει και τις 313 μεταλλάξεις του
γονιδίου GLA. Οι μεταλλάξεις έχουν ταυτοποιηθεί και κριθεί ως επιδεκτικές σε
θεραπεία με βάση την Εξέταση Ανταποκρισιμότητας στη Μιγαλαστάτη.
Αντιπροσωπεύουν ποσοστό μεταξύ του 35% και του 50% του πληθυσμού που έχει επί
του παρόντος διαγνωσθεί με νόσο του Fabry.
Εξειδικευμένη ηλεκτρονική πλατφόρμα
Οι επιστήμονες υγείας στην ΕΕ μπορούν να έχουν πρόσβαση σε εξειδικευμένη
ηλεκτρονική πλατφόρμα. Ταυτοποιούν γρήγορα και με ακρίβεια ποιες μεταλλάξεις έχουν
κατηγοριοποιηθεί ως «επιδεκτικές» ή «μη επιδεκτικές» για θεραπεία με τη
μιγαλαστάτη. Η Amicus αναμένει ότι θα υποβάλλει επικαιροποιήσεις των
πληροφοριών του φαρμάκου. Επιπρόσθετες μεταλλάξεις του γονιδίου GLA θα
ταυτοποιούνται και θα ελέγχονται μέσω της Εξέτασης Ανταποκρισιμότητας στη
Μιγαλαστάτη. Η μιγαλαστάτη επι του παρόντος δεν διατίθεται στην ελληνική αγορά.
Σχετικά με τη Νόσο του Fabry
Η νόσος του Fabry είναι μία κληρονομική διαταραχή αποθήκευσης
γλυκοσφιγγολιπιδίων στα λυσοσώματα5. Προκαλείται από την ανεπάρκεια ενός
ενζύμου που ονομάζεται α-γαλακτοσιδάση Α, η οποία είναι το αποτέλεσμα
μεταλλάξεων στο γονίδιο GLA. Η κύρια βιολογική λειτουργία της α-γαλακτοσιδάσης
Α είναι η αποδόμηση συγκεκριμένων λιπιδίων στα λυσοσώματα. Συμπεριλαμβανομένου
του σφαιροτριαοζυλοκεραµιδίου (αναφέρεται εδώ ως GL-3 και είναι επίσης γνωστό
ως Gb3). Τα λιπίδια που μπορούν να αποδομηθούν από τη δράση της α-γαλακτοσιδάσης Α
ονομάζονται «υποστρώματα» του ενζύμου. Η μείωση των επιπέδων ή η απουσία της
α-γαλακτοσιδάσης Α οδηγεί στη συσσώρευση GL-3 στους προσβεβλημένους ιστούς.
Συμπεριλαμβανομένων του κεντρικού νευρικού συστήματος, της καρδιάς, των νεφρών
και του δέρματος. Η προοδευτική συσσώρευση του GL-3 πιστεύεται ότι είναι αυτή
που οδηγεί στη νοσηρότητα και τη θνησιμότητα της νόσου του Fabry.
Συμπεριλαμβανομένων του πόνου, της νεφρικής ανεπάρκειας, της καρδιακής νόσου
και του αγγειακού εγκεφαλικού επεισοδίου.
Τα συμπτώματα μπορούν να είναι έντονα, να διαφέρουν από ασθενή σε ασθενή
και να πρωτοεμφανίζονται σε νεαρή ηλικία. Η νόσος του Fabry είναι πάντοτε
εξελισσόμενη και οδηγεί σε βλάβη οργάνων, ανεξάρτητα από τον χρόνο της πρώτης
εμφάνισης των συμπτωμάτων.
Σχετικά με την GENESIS Pharma
Η GENESIS Pharma είναι μία βιοφαρμακευτική εταιρεία με εξειδίκευση σε
καινοτόμα βιοφαρμακευτικά προϊόντα για σοβαρά και σπάνια νοσήματα. Με γραφεία
στην Αθήνα, τη Λευκωσία, τη Σόφια, το Βουκουρέστι και το Ζάγκρεμπ, υπήρξε
μεταξύ των πρώτων φαρμακευτικών εταιρειών σε ευρωπαϊκό επίπεδο με δραστηριότητα
εστιασμένη σε προϊόντα φαρμακευτικής βιοτεχνολογίας. Από την ίδρυσή της, η GENESIS Pharma έχει διαμορφώσει ένα ισχυρό
χαρτοφυλάκιο προϊόντων σε θεραπευτικά πεδία όπου υπάρχουν σημαντικές
θεραπευτικές προκλήσεις και ανάγκες. Λειτουργεί ως στρατηγικός εμπορικός
συνεργάτης κορυφαίων πολυεθνικών φαρμακευτικών εταιρειών έρευνας και ανάπτυξης
για την ευρύτερη περιοχή της Νοτιοανατολικής Ευρώπης.
Σχετικά με την Amicus Therapeutics
Η Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD) είναι μία διεθνής εταιρεία
φαρμακευτικής βιοτεχνολογίας. Eστιάζει στην ανακάλυψη, ανάπτυξη και
διάθεση καινοτόμων θεραπειών υψηλής ποιότητας για ασθενείς που ζουν με σπάνια
μεταβολικά νοσήματα. Με επίκεντρο τον ασθενή, η Amicus Therapeutics δεσμεύεται
στην ανάπτυξη ενός εκτεταμένου χαρτοφυλακίου πρωτοπόρων θεραπειών τεχνολογίας
αιχμής για σπάνια μεταβολικά νοσήματα.
